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蔡磊參與推進(jìn)的漸凍癥藥迎新突破:美國(guó)FDA授予孤兒藥資格

時(shí)間:2024-12-23 07:43:57 來源:網(wǎng)絡(luò)整理 編輯:娛樂

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11月24日消息,據(jù)報(bào)道,中美瑞康公司自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNAsiRNA)療法RAG-21,獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局FDA)授予的孤兒藥資格Orphan Drug Designation

11月24日消息,蔡磊參推據(jù)報(bào)道,進(jìn)的漸凍中美瑞康公司自主研發(fā)的癥藥資格FUS基因靶向小干擾RNA(siRNA)療法RAG-21,獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的迎新予孤孤兒藥資格(Orphan Drug Designation,ODD),用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS),突破俗稱“漸凍癥”。美國(guó)

這是兒藥中美瑞康與漸凍癥抗?fàn)幷卟汤跀y手推進(jìn)的第二款針對(duì)漸凍癥的小核酸藥物,此前的蔡磊參推第一款藥物是針對(duì)SOD1基因的RAG-17,擬用于治療由超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變引起的進(jìn)的漸凍成人肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)。

蔡磊參與推進(jìn)的漸凍癥藥迎新突破:美國(guó)FDA授予孤兒藥資格

資料顯示,癥藥資格RAG-21是迎新予孤一種專門針對(duì)FUS基因突變的siRNA療法,可有效降低FUS蛋白的突破水平,靶向運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化的美國(guó)根源。

該藥物通過RNA干擾(RNAi)機(jī)制發(fā)揮作用,兒藥通過降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的蔡磊參推錯(cuò)誤定位和異常聚集。臨床前研究顯示,RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。

此外,罕見病又稱“孤兒病”。新生兒發(fā)病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患病人數(shù)小于14萬的疾病,符合其中一項(xiàng)的疾病,即可為罕見病。針對(duì)罕見病的藥物被稱為“孤兒藥”,由于罕見病本身發(fā)病機(jī)理復(fù)雜,且藥物受眾較少,一直以來孤兒藥缺乏足夠大的市場(chǎng)來獲得支持,也缺少資源來開發(fā)研制。